由中国人口福利金会罕见病关爱基金支持，北京病痛挑战公益基金会联合博鳌乐城维健罕见病临床医学中心发起的“创新为媒 共话罕病”——罕见病创新药械科普公益讲堂将于9月18日举办，本期主题：认识神经母细胞瘤。
一般来说，癌症始于某种基因突变，这种突变允许正常健康的细胞继续生长，但不响应停止生长的信号，这与正常细胞的反应不同。癌细胞会不受控制地生长和增殖，异常细胞的积聚就会形成肿块，即肿瘤。
神经母细胞瘤起源于神经母细胞，这是一种在胚胎发育过程中产生的未成熟的神经细胞。随着胎儿发育成熟，神经母细胞最终会转变为神经细胞、纤维细胞以及构成肾上腺的细胞。胎儿出生时，大部分神经母细胞已经成熟，但新生儿体内仍有少量未成熟的神经母细胞。大多数情况下，这些神经母细胞会逐渐成熟或消失。但有一些会形成肿瘤，即神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）。
神经母细胞瘤是一种儿童恶性实体肿瘤，最常出现在肾上腺内或其周围，其与神经细胞的起源相似，位于肾脏的上方。然而，神经母细胞瘤也可能发生于存在神经细胞群的腹部、胸部、颈部和脊柱附近。该肿瘤常见于学龄前儿童（≤5岁）。
根据相关文献，中国神经母细胞瘤的发病率低至1.01/10万（0~14岁儿童），极为罕见，被称为“儿童肿瘤之王”。在2023年国家公布的《第二批罕见病目录》，神经母细胞瘤被正式纳入。
针对神经母细胞瘤患者的治疗，目前主要通过手术、放化疗、靶向药物、免疫药物等进行控制。但复发高危神经母细胞瘤患者，一直是临床治疗的难点。目前，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医疗政策支持下，用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤(HRNB)患者的复发风险的创新药依氟鸟氨酸片已在乐城用于多位患者的治疗，为国内患者治疗提供了新的方案选择。
本期罕见病创新药械科普公益讲堂，我们将特别邀请国内儿童肿瘤领域相关的权威专家就神经母细胞瘤的诊断与治疗，创新药物的临床应用等内容展开主题分享，为公众科普罕见病知识，介绍前沿治疗方案，共同推动该病群内国内诊疗水平的提升，让患者获得更好生活质量。
本次活动将在北京病痛挑战公益基金会、乐城管理局视频号、博鳌乐城罕见病中心视频号多平台同步进行直播。
参与方式： 请搜索并关注北京病痛挑战公益基金会公众号直播公告或“乐成先行区管理局发布”视频号、“博鳌乐城罕见病中心”视频号进行直播观看。
参考资料：
[1] 中国肿瘤整合诊治指南（CACA）-神经母细胞瘤 2022版
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