TauRx 提交 HMTM 治疗阿尔茨海默症的英国上市许可申请

基于 tau 的阿尔茨海默症（AD）研究领域的全球领先企业 TauRx Pharmaceuticals Ltd ( 卓睿药业) 宣布提交了Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）的英国上市许可申请（MAA），用于治疗阿尔茨海默症引起的轻度认知障碍（MCI-AD）和轻中度痴呆。

HMTM 已被英国药品监管局 (MHRA) 指定为创新许可和准入途径 (ILAP) 的药物。如果申请成功，英国将成为第一个向患者提供针对该病标志性的tau病理特征的安全口服治疗药物的国家。

MAA 是基于最近发布的为期 24 个月的 LUCIDITY 3 期临床试验数据和两项早期轻度至中度AD 3 期试验的完整数据证据。这些研究一致表明，在认知能力下降、正常日常生活能力以及脑萎缩率降低等方面，该药物都能带来益处。

Tau 蛋白的聚集与认知能力下降的速度和严重程度、脑萎缩以及神经元的损伤密切相关，而神经元的损伤正是该病神经变性的特征。HMTM 通过选择性抑制脑神经细胞中 tau 蛋白的聚集发挥作用。它还具有第二种作用模式，可增强大脑功能。

TauRx 公司执行主席 Claude Wischik 教授在评论该申请时说：“这是TauRx公司的一个重要里程碑，也是可能为承受这种可怕疾病负担的患者和家庭带来新型治疗方法和新希望的重要一步。”

注释

关于 HMTM

Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）已被开发为一种潜在的针对tau聚集的AD口服治疗药物。它还有一种与 tau 无关的次要作用模式，即增加海马体中的乙酰胆碱水平。全球 3 期临床试验 LUCIDITY 已于近期完成，相关数据已于 3 月 7 日在葡萄牙里斯本举行的 AD/PD™ 2024 阿尔茨海默症和帕金森病大会上公布。在对 3000 多名受试者进行研究后发现，HMTM 具有很强的安全性，并且可以在患者和医生极小负担的情况下进行治疗。

神经丝蛋白轻链（NfL）是神经退行性变的公认生物标志物。LUCIDITY 显示，在随机双盲研究的 12 个月中，NfL 的变化明显减少。临床认知指标显示，与基线水平相比，LUCIDITY 试验中诊断出的 MCI 患者的认知改善持续了 18 个月。对照组患者尽管在12个月后的开放标签阶段过渡到了每天16毫克的HMTM（目标剂量），但在认知功能方面仍无法赶上。这就强调了对阿尔茨海默症进行早期有效干预的重要性。

关于 TauRx Pharmaceuticals Ltd （ 卓睿药业）

TauRx 公司于 2002 年在新加坡成立，其主要研究机构和运营总部设在英国阿伯丁。 过去二十年来，公司与阿伯丁大学合作，致力于开发治疗和诊断阿尔茨海默氏症和其他因 tau 蛋白及其他蛋白质病理聚集引起的神经退行性疾病的方法。

阿尔茨海默症（AD）是导致全球残疾和死亡的主要原因，也是最重要的全球公共卫生问题之一。TauRx 将利用从 LUCIDITY 和早期 AD 试验中获得的完整证据数据，为满足这一尚未满足的迫切需求做出贡献，并争取从英国开始获得药品监管局的批准。TauRx 希望尽快为阿尔茨海默症患者提供 HMTM。未来还计划对其他相关的神经退行性疾病进行研究。